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Células madre ofrecen esperanza para pacientes con autismo

Gracie Gregory sonríe con sus brillantes ojos azules. Está sentada en el regazo de su madre, junto a su hermana mayor, Ryleigh, quien nos presume que Gracie es "muy dulce y amable".

No siempre fue así. Hace apenas un par de años, Ryleigh, de 11 años, le temía a su hermana cuando ésta hacía berrinches y gritaba. "Peleaba y pateaba", cuenta Ryleigh, señalando que era imposible sentarse así al lado de Gracie.

¿Por qué le tenías miedo a tu hermana? “Por las patadas”.

Gracie, de 7 años, interrumpe: "Ni siquiera me acuerdo."

"Nosotros sí", dice su madre, Gina Gregory.

Gracie tiene autismo, una condición que afectó casi todos los aspectos de la vida de su familia después de que la diagnosticaran a los 2 años de edad. Pero un nuevo estudio está ofreciendo esperanza a los Gregory y a las familias que están en su misma situación.

Gracie fue uno de los 25 niños que participaron en el primer estudio de su tipo en la Universidad Duke en Durham, Carolina del Norte. El objetivo: ver si una inyección de su propia sangre de cordón umbilical que contiene células madre raras podría ayudar a tratar su autismo.

Los resultados fueron impresionantes: más de dos tercios de los niños reportaron mejoría. Un segundo ensayo está en curso, y los investigadores esperan que ofrezca un tratamiento a largo plazo para los niños con autismo.

Los escépticos dicen que hay demasiadas preguntas sin respuesta para emocionarse. Incluso los investigadores de Duke lo reconocen. El primer ensayo, recientemente en la revista especializada Stem Cells Translational Medicine, fue un ensayo de seguridad, no un estudio doble ciego controlado con pruebas definitivas de resultados positivos. Ese estudio fue abierto, lo que significa que todos - los médicos y las familias - sabían que la terapia estaba siendo administrada.

Pero para los Gregory, el cambio en su hija ha sido enorme. Atrás quedaron los días en que Gracie tenía arrebatos y rabietas en las largas colas en Disney World o en los restaurantes. Cuando una rabieta estropeaba las salidas familiares, su padres deseaban llevar camisetas que dijeran "Mi hijo tiene autismo" para alejar las miradas críticas.

Durante las sesiones de terapia de autismo, Gracie pateaba, gritaba, escupía y golpeaba a su terapeuta. "Era horrible intentar siquiera sentarla", dice su madre.

Incluso el solo hecho de cepillarle los dientes o peinarle el cabello detonaba su violencia.

Gracie, entonces de 5 años, estaba en la escala de autismo leve a moderada, pero sus padres dicen que el trastorno consumía alrededor del 75% de su rutina diaria. Después de participar en el estudio, esa cifra se ha reducido a un mero 10%.

En una escala de 1 a 10, ellos califican su mejora en 8 o 9, así de radical. Incluso empezó a asistir a una escuela "regular" y a progresar allí, algo que sus padres nunca creyeron posible. Había estado en varios programas de escuelas especializadas y nada parecía funcionar.

Gracie Gregory hizo una mejora dramática después de participar en un ensayo inicial de células madre en Duke.

¿Los cambios de Gracie son resultado de la infusión de sangre del cordón umbilical que estimula su cerebro? ¿O su cerebro simplemente maduró a medida que crecía? ¿Podría ser que sus padres estaban subconscientemente propensos a magnificar sus mejoras, dado todo lo que habían pasado?

Esas son preguntas que los Gregory se siguen haciendo. Pero saben que la transformación de su hija pareció comenzar unos seis meses después de su transfusión en enero de 2015 y ha continuado desde entonces.

El cambio favorito de su padre es que la niña es más afectuosa. En lugar de rechazar los abrazos, ahora los recibe con agrado.

"No creemos que la haya curado, todavía vemos algunas de las pequeñas idiosincrasias que tiene", dice su padre, Wade Gregory.

"Pero insisto, creo que está potenciando su curva de aprendizaje. La empuja a hacer cosas que normalmente no haría".

Su madre añade: "Ella ha mejorado, y estamos agradecidos por eso, ya sea por las células madre o no, estamos agradecidos por los cambios que han ocurrido".

MILES DE MILLONES DE CÉLULAS

La Dra. Joanne Kurtzberg muestra un congelador dentro de las instalaciones del banco de sangre Carolinas Cord Blood Bank en el Centro Médico de la Universidad Duke. Conocido como un congelador de termogénesis, almacena hasta 3,640 unidades de sangre de cordón umbilical – la que queda en los cordones umbilicales y placenta de los bebés - a menos 196 grados Celsius.

Cada unidad lleva etiquetas con adhesivo especialmente diseñado para soportar temperaturas extremadamente frías durante décadas. Hay 14 congeladores de sangre de cordón en total.

Es la sangre del cordón umbilical en esos congeladores - almacenada o donada por los padres en caso de que se presente una enfermedad grave - la que está a la vanguardia de esta investigación.

Kurtzberg, que encabeza el Programa de Terapia Celular Robertson, se ha asociado con la Dra. Geraldine Dawson, directora del Duke Center for Autism and Brain Development.

Ambas estimaron la gran necesidad de avances médicos para ayudar a tratar a los niños con autismo. Se estima que uno de cada 68 niños en Estados Unidos tiene alguna forma de trastorno del espectro autista, de acuerdo con los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades.

Alrededor del 30% nunca aprende a hablar, y muchos niños incluso con intervenciones tempranas de comportamiento todavía tienen dificultades para adaptarse. Tampoco hay medicamentos aprobados por la FDA que mejoren los síntomas centrales del autismo.

"Estaba muy interesada en colaborar con la gente aquí en Duke, que podían ofrecer enfoques médicos para mejorar la neuroplasticidad, o la capacidad del cerebro para responder al tratamiento", dice Dawson.

Allí es donde interviene Kurtzberg. En las últimas dos décadas, ella había visto a niños con trastornos metabólicos hereditarios ser tratados con sangre de cordón umbilical después de recibir altas dosis de quimioterapia.

"Hemos sido capaces de demostrar que con algunas de estas enfermedades, un trasplante de cordón los salva de la muerte y también mejora su resultado neurológico", dice.

Así que empezó a preguntarse: ¿Podría la sangre del cordón ayudar a otros niños?

Hace aproximadamente una década, su laboratorio comenzó pruebas clínicas en niños con parálisis cerebral cuyos padres habían conservado la sangre del cordón umbilical. De nuevo, vieron resultados positivos. Y en algunos de esos niños que tenían tendencias autistas, vieron que los síntomas mejoraban. Otra chispa se disparó: ¿Qué pasaría si probaran la sangre del cordón umbilical específicamente para el autismo?

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Fecha: 2017-05-09
Publicación: http://expansion.mx/estilo/2017/05/09/celulas-madre-ofrecen-esperanza-para-pacientes-con-autismo.